Miracolo genetico: neonato guarisce da malattia letale grazie all'editing genetico

Negli Stati Uniti, un neonato di nome KJ ha fatto la storia della medicina. Affetto da una rara malattia metabolica potenzialmente letale, KJ ha trascorso i primi nove mesi della sua vita in ospedale. "Era una situazione disperata", racconta la madre di KJ in un'intervista. Ma tutto è cambiato quando i medici hanno deciso di sottoporlo a una nuova terapia sperimentale basata sull'editing genetico personalizzato con tecnologia Crispr. Tra febbraio e aprile, KJ ha ricevuto tre infusioni. A distanza di poche settimane, i medici hanno notato un miglioramento significativo delle sue condizioni, senza effetti collaterali gravi. "È un miracolo", afferma il dottor [Nome del dottore], membro del team che ha curato KJ al Children's Hospital di Philadelphia. La scoperta è stata pubblicata sul prestigioso New England Journal of Medicine. La storia di KJ rappresenta una svolta nella lotta contro le malattie genetiche rare, offrendo una nuova speranza per i bambini e le famiglie che affrontano queste sfide.